复旦大学:《分子生物学理论与实验》教学课件_应用篇 第三章 基因治疗 Gene Therapy
应用篇第三章基因治疗 Gene Therapy 潘銮凤 54237329, lipan(ashmu.edu.cn
应用篇第三章 基因治疗 Gene Therapy 潘銮凤 54237329,lfpan@shmu.edu.cn
/基因是染色体上的一段DNA序列 是核酸分子中贮存遗传信息的遗传单位,是指贮存有 功能的蛋白质多肽链或RNA序列信息及表达这些信 息所必需的全部核苷酸序列 Gene 1 基因记录和传递 Gene 2 遗传信息 Chromosome DNA Genes
4 基因是染色体上的一段DNA序列 是核酸分子中贮存遗传信息的遗传单位,是指贮存有 功能的蛋白质多肽链或RNA序列信息及表达这些信 息所必需的全部核苷酸序列 基因记录和传递 遗传信息
基因与疾病密切相关 令遗传病:基因先天缺陷 ☆肿瘤的发生:涉及多种基因改变,包括 癌基因激活或抑癌基因失活 ◇高血压、糖尿病等:多基因病 ☆传染病:易感人群、耐受人群
5 基因与疾病密切相关 遗传病:基因先天缺陷 肿瘤的发生:涉及多种基因改变,包括 癌基因激活或抑癌基因失活 高血压、糖尿病等:多基因病 传染病:易感人群、耐受人群
基因治疗( gene therapy) is a medica intervention based on modificat ion of genetic materials in iving cells 是指通过活细胞基因水平的操纵,即修复突变基因,或在 特定靶细胞中表达该细胞本来不表达的基因,或采用特定 方式关闭、抑制异常表达基因,或重建正常的基因表达调 控体系等方法,以达到治疗或预防疾病的目的的治疗方法
6 • 基因治疗(gene therapy) is a medical intervention based on modification of genetic materials in living cells. • 是指通过活细胞基因水平的操纵,即修复突变基因,或在 特定靶细胞中表达该细胞本来不表达的基因,或采用特定 方式关闭、抑制异常表达基因,或重建正常的基因表达调 控体系等方法,以达到治疗或预防疾病的目的的治疗方法
基因治疗的途径(或方式) 1. ex vivo途径(回体法、二步法) 将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞,这种 细胞被称为“基因工程化的细胞”,待外源基因正常表达后, 再将这种离体细胞回输到患者体内,使外源基因在体内表达。 2. In vLvO途径(体内法) 将外源基因装配于特定的载体,直接导入患者体内的靶 组织,使其进入相应的靶细胞并进行表达。这种载体可 以是病毒型或非病毒型,甚至是裸DNA
7 基 因 治 疗 的 途径(或方式) 1. ex vivo 途径 (回体法、二步法) 2. in vivo 途径 (体内法) 将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞,这种 细胞被称为“基因工程化的细胞”,待外源基因正常表达后, 再将这种离体细胞回输到患者体内,使外源基因在体内表达。 将外源基因装配于特定的载体,直接导入患者体内的靶 组织,使其进入相应的靶细胞并进行表达。这种载体可 以是病毒型或非病毒型,甚至是裸DNA
基因治疗的 nn vo和 eX vvo途径 Cloned gene Gene emoved Patient cells Some cells oW X pO C Return genetically modified cells to patient
基因治疗的in vivo 和ex vivo 途径 8
二、基因治疗的策略 (一)直接策略: 针对致病基因 (二)间接策略: 致病基因未完全明确或多基因、多因素疾病
二、基因治疗的策略 9 (一) 直接策略: • 针对致病基因 (二) 间接策略: • 致病基因未完全明确或多基因、多因素疾病
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