复旦大学：《卫生统计学》理论课程教学资源（PPT授课课件）25 实验设计

实验设计

实验设计

内容 实验设计 对照 随机化 盲法

内容 1 实验设计 2 对照 3 随机化 4 盲法

研究分类 观察性研究-不施加任何干预一调查设计 以客观真实的观察为依据,对观察结果进行描述和对比。 今实验性研究--人为给予干预措施-实验设计 实验室研究:以动物或标本为研究对象,实验条件可以 严格控制 临床试验:以人为研究对象,试验条件较难控制,必须 经过周密设计以控制误差和偏倚 ·社区干预实验 临床疗效实验:临床试验

研究分类 ❖观察性研究 ---不施加任何干预---调查设计 ▪ 以客观真实的观察为依据,对观察结果进行描述和对比。 ❖实验性研究---人为给予干预措施---实验设计 ▪ 实验室研究：以动物或标本为研究对象，实验条件可以 严格控制 ▪ 临床试验：以人为研究对象，试验条件较难控制，必须 经过周密设计以控制误差和偏倚 • 社区干预实验 • 临床疗效实验：临床试验

医学研究的特点 今最终对象是人 心人的个体变异大,一致性差 今先要进行动物实验,不允许直接在人体进 行试验 如何控制好误差?

医学研究的特点 ❖最终对象是人 ❖人的个体变异大，一致性差 ❖先要进行动物实验，不允许直接在人体进 行试验 如何控制好误差?

医学研究中的误差 今随机误差 random error: 由于一系列实验或观察条件的随机波动造成的实测值 与真实值之间的差异 随机的,呈现一定的规律性 同一个人同一时间多次测定同一对象的血压 今系统误差,偏倚bias 非实验因素造成的实测值与真实值之差 呈现一定的方向性 选择性偏倚:研究的初始阶段或研究对象引入阶段 测量偏倚:正式研究的全过程中

医学研究中的误差 ❖随机误差random error： ▪ 由于一系列实验或观察条件的随机波动造成的实测值 与真实值之间的差异 ▪ 随机的，呈现一定的规律性 ▪ 同一个人同一时间多次测定同一对象的血压 ❖系统误差，偏倚bias ▪ 非实验因素造成的实测值与真实值之差 ▪ 呈现一定的方向性 ▪ 选择性偏倚：研究的初始阶段或研究对象引入阶段 ▪ 测量偏倚：正式研究的全过程中

实验设计的要素 今实验设计三要素 实 受处理因素验 试 n受试对象 subject对 效 处理因素 treatment 象 实验效应 effect

实验设计的要素 ❖实验设计三要素 ▪ 受试对象subject ▪ 处理因素treatment ▪ 实验效应effect 受 试 对 象 实 验 效 应 处理因素

实验设计三要素 ☆受试对象:根据研究目的确定的研究总体,同质 性;严格界定、对处理因素敏感、反应稳定 处理因素:欲施加或观察的、能引起受试对象直 接或间接效应的因素 分清处理因素和非处理(混杂)因素 ■保持处理因素恒定不变,标准化 心实验效应:处理因素作用与对象的反应和结局 主观和客观 有效 精确 灵敏和特异 稳定

实验设计三要素 ❖受试对象：根据研究目的确定的研究总体，同质 性；严格界定、对处理因素敏感、反应稳定 ❖处理因素：欲施加或观察的、能引起受试对象直 接或间接效应的因素 ▪ 分清处理因素和非处理(混杂)因素 ▪ 保持处理因素恒定不变，标准化 ❖实验效应：处理因素作用与对象的反应和结局 ▪ 主观和客观 ▪ 有效 ▪ 精确 ▪ 灵敏和特异 ▪ 稳定

实验设计的原则 今实验设计三原则 随机 randomization 对照 control 重复 replication

实验设计的原则 ❖实验设计三原则 ▪ 随机 randomization ▪ 对照 control ▪ 重复 replication

对照的原则 今例:云雾法治疗青少年假性近视 100名小学生,配150度的老花镜,课间戴上远眺 20-25分钟,视力恢复

对照的原则 ❖例: 云雾法治疗青少年假性近视 ▪ 100名小学生, 配150度的老花镜, 课间戴上远眺 20-25分钟，视力恢复 ▪ ？ ▪ ？？

对照的必要性-没有比较就没有鉴别 是比较的基础,说明假设是否正确: ■有人研究假药镇痛的效果达60%-70% 今个体差异和影响因素不同 白细胞计数在一天中的波动 5-FU快速注射治疗晚期肠癌的20个临床试验:有效率 8%-85%—一病例选择:病情发展程度、好转标准 疾病的自愈倾向 感冒、哮喘等

对照的必要性---没有比较就没有鉴别 ❖是比较的基础,说明假设是否正确： ▪ 有人研究假药镇痛的效果达60%-70% ❖个体差异和影响因素不同 ▪ 白细胞计数在一天中的波动 ▪ 5-FU快速注射治疗晚期肠癌的20个临床试验：有效率 8%-85%——病例选择：病情发展程度、好转标准 ❖疾病的自愈倾向 ▪ 感冒、哮喘等