复旦大学：《卫生统计学》课程教学资源（PPT课件讲稿）25 实验设计

实驹说计

1 实验设计

研究分类 观察性研究一不施加任何干预一调查设计 以客观真实的观察为依据,对观察结果进行描述和对比。 实验性研究一人为给予干预措施一一实验设计 实验室研究:以动物或标本为研究对象,实验条件可以 严格控制 临床试验:以人为研究对象,试验条件较难控制,必须 经过周密设计以控制误差和偏倚 社区干预实验 临床疗效实验:临床试验

2 研究分类 • 观察性研究 ---不施加任何干预---调查设计 –以客观真实的观察为依据,对观察结果进行描述和对比。 • 实验性研究---人为给予干预措施---实验设计 –实验室研究：以动物或标本为研究对象，实验条件可以 严格控制 –临床试验：以人为研究对象，试验条件较难控制，必须 经过周密设计以控制误差和偏倚 • 社区干预实验 • 临床疗效实验：临床试验

学研究的点 最终对象是人 ·人的个体变异大,一致性差 先要进行动物实验,不允许直接在人 体进行试验 如何控制好误差?

3 医学研究的特点 • 最终对象是人 • 人的个体变异大，一致性差 • 先要进行动物实验，不允许直接在人 体进行试验 如何控制好误差?

肾学研究中的误墓 随机误差 random error: 由于一系列实验或观察条件的随机波动造成的 实测值与真实值之间的差异 随机的,呈现一定的规律性 同一个人同一时间多次测定同一对象的血压 系统误差,偏倚bias 非实验因素造成的实测值与真实值之差 呈现一定的方向性 选择性偏倚:硏究的初始阶段或硏究对象引入 阶段 测量偏倚:正式研究的全过程中

4 医学研究中的误差 • 随机误差random error： –由于一系列实验或观察条件的随机波动造成的 实测值与真实值之间的差异 –随机的，呈现一定的规律性 –同一个人同一时间多次测定同一对象的血压 • 系统误差，偏倚bias –非实验因素造成的实测值与真实值之差 –呈现一定的方向性 –选择性偏倚：研究的初始阶段或研究对象引入 阶段 –测量偏倚：正式研究的全过程中

实验最计的要 实验设计三要素 实 受试对象 subject 受处理因素验 效 处理因素 streatment 象 实验效应 effect

5 实验设计的要素 • 实验设计三要素 – 受试对象subject – 处理因素treatment – 实验效应effect 受 试 对 象 实 验 效 应 处理因素

实验最计三要 受试对象:根据研究目的确定的研究总体,同 质性;严格界定、对处理因素敏感、反应稳定 处理因素:欲施加或观察的、能引起受试对象 直接或间接效应的因素 分清处理因素和非处理(混杂因素 保持处理因素恒定不变,标准化 实验效应:处理因素作用与对象的反应和结局 主观和客观 有效 精确 灵敏和特异 稳定

6 实验设计三要素 • 受试对象：根据研究目的确定的研究总体，同 质性；严格界定、对处理因素敏感、反应稳定 • 处理因素：欲施加或观察的、能引起受试对象 直接或间接效应的因素 – 分清处理因素和非处理(混杂)因素 – 保持处理因素恒定不变，标准化 • 实验效应：处理因素作用与对象的反应和结局 – 主观和客观 – 有效 – 精确 – 灵敏和特异 – 稳定

实验最计的则 实验设计三原则 随机 randomization 对照 control 重复 replication

7 实验设计的原则 • 实验设计三原则 – 随机 randomization – 对照 control – 重复 replication

对照的愿则 例:云雾法治疗青少年假性近视 100名小学生,配150度的老化镜,课间 戴上远眺20-25分钟,视力恢复

8 对 照 的 原 则 • 例: 云雾法治疗青少年假性近视 –100名小学生, 配150度的老化镜, 课间 戴上远眺20-25分钟，视力恢复 –？ –？？

对黑的多要性 没有比就就没有奖别 是比较的基础,说明假设是否正确 有人研究假药镇痛的效果达60%-70% 个体差异和影响因素不同 白细胞计数在一天中的波动 5-F快速注射治疗晚期肠癌的20个临床 试验:有效率8%-85%—病例选择:病 情发展程度、好转标准 疾病的自愈倾向 感冒、哮喘等

9 对照的必要性 ---没有比较就没有鉴别 • 是比较的基础,说明假设是否正确： – 有人研究假药镇痛的效果达60%-70% • 个体差异和影响因素不同 – 白细胞计数在一天中的波动 –5-FU快速注射治疗晚期肠癌的20个临床 试验：有效率8%-85%——病例选择：病 情发展程度、好转标准 • 疾病的自愈倾向 – 感冒、哮喘等

对黑的多要性 没有比就就没有奖别 100名感冒患者 服用感冒多A1周后观察:体温 下降和鼻塞流涕 体温、鼻塞流涕情况 缓解状况 结论:该药能有效治疗感冒,改善鼻塞流涕状况 对照的意义 控制实验过程中非研究因素的影响和偏倚, 消除和减少实验误差

10 对照的必要性 ---没有比较就没有鉴别 对照的意义: 控制实验过程中非研究因素的影响和偏倚, 消除和减少实验误差： 100名感冒患者 体温、鼻塞流涕情况 1周后观察：体温 下降和鼻塞流涕 缓解状况 服用感冒药A 结论：该药能有效治疗感冒，改善鼻塞流涕状况