南方医科大学：《生物化学》课程教学资源（PPT课件讲稿）基因治疗（主讲：宋艳斌）

基因治疗 宋艳斌 Gene Therapy

宋艳斌 基 因 治 疗

传统治疗方法 1.药物治疗 2.手术治疗 3.放射治疗 4.理疗 新的生物治疗： 基因治疗(gene therapy)

1. 药物治疗 2. 手术治疗 3. 放射治疗 4. 理疗 传统治疗方法 新的生物治疗： 基因治疗 (gene therapy)

基因治疗 概念 二、种类和策略 三、 基本流程 四、应用与展望

基 因 治 疗 一、概念 二、种类和策略 三、基本流程 四、应用与展望

一、基因治疗的概念 Gene therapy is a medical intervention based on modification of genetic materials in living cells. 基因治疗是指改变细胞遗传物质为基础的医 学治疗

一、基因治疗的概念 • Gene therapy is a medical intervention based on modification of genetic materials in living cells. • 基因治疗是指改变细胞遗传物质为基础的医 学治疗

概念的发展 经典概念：将具有正常功能的基因置换或增补 患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病的目 的。 ·广义概念：将某种遗传物质转移至患者细胞内， 使其在体内有效表达，最终达到治疗疾病目的 的方法，均称之为基因治疗

概念的发展 • 经典概念：将具有正常功能的基因置换或增补 患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病的目 的。 • 广义概念：将某种遗传物质转移至患者细胞内， 使其在体内有效表达，最终达到治疗疾病目的 的方法，均称之为基因治疗

二、基因治疗的种类 根据基因导入的方式分为两种： 1.直接体内疗法(in vivo) 是指将目的基因直接导入体内有关的组织器官 使其进入相应的细胞并进行表达。 2.间接体内疗法(ex vivo) 是指在体外将目的基因导入靶细胞，经过筛选 和增殖后将细胞回输给患者，使该基因在体内 有效地表达相应产物，以达到治疗的目的

二、基因治疗的种类 根据基因导入的方式分为两种： 1. 直接体内疗法（in vivo） 是指将目的基因直接导入体内有关的组织器官， 使其进入相应的细胞并进行表达。 2. 间接体内疗法（ex vivo） 是指在体外将目的基因导入靶细胞，经过筛选 和增殖后将细胞回输给患者，使该基因在体内 有效地表达相应产物，以达到治疗的目的

In Vivo Ex Vivo Gene Transduction Gene Transduction Therapeutic Gene Therapeutic Gene ▣ Donor Cells Gene Therapy Vector Gene Therapy Vector Plasmid Biopsy Adenovirus Liver Genetically Altered Cells Retrovirus Adeno-associated Virus Growth Lentivirus Implantation Factors Gene Delivery Catheter In Vitro Expansion

根据基因导入的靶细胞分为两种： 1.生殖细胞基因治疗 生殖生物学问题复杂 伦理学问题 禁止应用人体 2体细胞基因治疗：研究重点

根据基因导入的靶细胞分为两种： 1.生殖细胞基因治疗 • 生殖生物学问题复杂 • 伦理学问题 • 禁止应用人体 2.体细胞基因治疗： 研究重点

体细胞治疗的概念 ·指应用人的自体、同种异体或异种（非人体） 的体细胞； 经体外操作后。 回输（或植入）人体的治疗方法

体细胞治疗的概念 • 指应用人的自体、同种异体或异种（非人体） 的体细胞； • 经体外操作后。 • 回输（或植入）人体的治疗方法

基因治疗的策略 (一)直接策略： ·针对致病基因 (二)间接策略： 导入与致病基因无直接联系的治疗基因

基因治疗的策略 (一) 直接策略： • 针对致病基因 (二) 间接策略： • 导入与致病基因无直接联系的治疗基因