南方医科大学：《生物化学》课程教学课件（PPT讲稿）第五章 基因治疗 Gene therapy

第23章基因治疗 Gene therapy 李凌 第一至医人学分子生斯学所第所

李 凌 第一军医大学分子生物学研究所 第23 章 基因治疗 Gene therapy

传统治疗方法 1.药物治疗 2.手术治疗 3.放射治疗 4.理疗 。新的生物治疗： 基因治疗(gene therapy)

1. 药物治疗 2. 手术治疗 3. 放射治疗 4. 理疗 传统治疗方法 • 新的生物治疗： • 基因治疗(gene therapy)

基因治疗 一、 概念 二、 策略 三、基本流程 四、应用与展望

基因治疗 一、概念 二、策略 三、基本流程 四、应用与展望

基因治疗的橇念 Gene therapy is a medical intervention based on modification of genetic materials in living cells. 基因治疗是指改变细胞遗传物质为基 础的医学治疗

一、基因治疗的概念 • Gene therapy is a medical intervention based on modification of genetic materials in living cells. • 基因治疗是指改变细胞遗传物质为基 础的医学治疗

基因治疗桡念的发展 经典概念：将具有正常功能的基因置换或 增补患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病 的目的。 广义概念：将某种遗传物质转移至患者细 胞内，使其在体内有效表达，最终达到治疗疾 病目的的方法，均称之为基因治疗

基因治疗概念的发展 • 经典概念：将具有正常功能的基因置换或 增补患者体内的缺陷基因，从而达到治疗疾病 的目的。 • 广义概念：将某种遗传物质转移至患者细 胞内，使其在体内有效表达，最终达到治疗疾 病目的的方法，均称之为基因治疗

二、基因治疗的策略 (一)直接策略 针对致病基因 (二)间接策略： 导入与致病基因无直接联系的治疗基因

二、基因治疗的策略 (一) 直接策略： • 针对致病基因 (二) 间接策略： • 导入与致病基因无直接联系的治疗基因

(一)直接策略 1。 基因矫正(gene correction) 2,基因置换(gene replacement) 3。 基因增处(gene augmentation 又称为补偿性基因治疗 4。 基因失活(gene inactivation) 又称为反义基因治疗

(一)直接策略 1. 基因矫正（gene correction） 2. 基因置换（gene replacement） 3. 基因增补（gene augmentation） 又称为补偿性基因治疗 4. 基因失活（gene inactivation） 又称为反义基因治疗

(一)直接策略 基因矫正(gene correction) 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留 正常部分。 2. 基因置换(gene replacement) 指通过同源重组或基因打靶技术，将正常基 因定点整合到靶细胞基因组内，以原位替换致 病基因。 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复，是最理想的治疗方式

(一)直接策略 1. 基因矫正（gene correction） • 指将致病基因的突变碱基加以纠正，而保留 正常部分。 2. 基因置换（gene replacement） • 指通过同源重组或基因打靶技术，将正常基 因定点整合到靶细胞基因组内,以原位替换致 病基因。 • 不涉及基因组整体改变的情况下对缺陷基因进行精 确的原位修复，是最理想的治疗方式

(一)直接策略 3.基因增补（gene augmentation) 又称为补偿性基因治疗 是指不去除异常基因，将有功能的正常基因导 入病变细胞或其它细胞后发生韭定点整合，表 达正常产物以补偿缺陷基因的功能，或使原有 的功能得以加强

(一)直接策略 3.基因增补（gene augmentation） 又称为补偿性基因治疗 • 是指不去除异常基因，将有功能的正常基因导 入病变细胞或其它细胞后发生非定点整合，表 达正常产物以补偿缺陷基因的功能，或使原有 的功能得以加强

抑癌基因疗法 抑癌基因：是正常细胞内正常存在的，能抑 制细胞转化和肿瘤发生的一类基因群 Rb基因，p53基因，MTS基因，nm23基因 ■p53基因治疗研究： （1)野生型p53基因的替代疗法 (2)突变型p53基因的阻断疗法 (3)与p53基因有关的新型肿瘤疫苗

抑癌基因疗法 ◼抑癌基因：是正常细胞内正常存在的，能抑 制细胞转化和肿瘤发生的一类基因群 Rb基因，p53基因，MTS基因，nm23基因 ◼ p53基因治疗研究： （1）野生型p53基因的替代疗法 （2）突变型p53基因的阻断疗法 （3）与p53基因有关的新型肿瘤疫苗