中国医科大学:《医学遗传学》课程教学资源(PPT课件)第十二章 基因治疗
中国医科大学:《医学遗传学》课程教学资源(PPT课件)第十二章 基因治疗
基因治疗(Gene therapy) 基因治疗(Gene therapy):指应用 DNA重组技术,将外源正常基因导入靶细 胞,以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起 的疾病,以达到治疗的目的。 为达到这一目的,实施相应的策略
基因治疗(Gene therapy ) (Gene therapy )
一、 基因治疗策略 策略:直接基因治疗和间接基因治疗 1、直接基因治疗:纠正突变基因 在原位修复缺陷的基因,以达到治疗目的。 为较理想的基因治疗策略,由于存在某些问 题,目前正在努力之中。(未实现)
一、基因治疗策略 策略:直接基因治疗和间接基因治疗 1、直接基因治疗:纠正突变基因 在原位修复缺陷的基因,以达到治疗目的。 为较理想的基因治疗策略,由于存在某些问 题,目前正在努力之中。(未实现)
2、间接疗法: 以正常的基因替代致病基因。 导入外源正常基因,代替有缺陷的基因。而 对靶细胞而言,没有去除或修复有缺陷的基因。 用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的 基因,使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的 目的
2、间接疗法: 以正常的基因替代致病基因。 导入外源正常基因,代替有缺陷的基因。而 对靶细胞而言,没有去除或修复有缺陷的基因。 用DNA重组技术设法修复患者细胞中有缺陷的 基因,使细胞恢复正常功能而达到治疗遗传病的 目的
1、生殖细胞基因治疗 ● 将正常基因转移到患者生殖细胞(精细胞, 卵细胞,早期胚胎)使其发育成正常个体。 为理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病, 使其有害基因不能在人群中散播
l 将正常基因转移到患者生殖细胞(精细胞, 卵细胞,早期胚胎)使其发育成正常个体。 为理想的治疗方法,从根本上治疗遗传病, 使其有害基因不能在人群中散播
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