复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)19 遗传疾病的治疗 Treatment of Genetic Disease

19遗传病的治疗 Treatment of genetic disease
19 遗传病的治疗 Treatment of Genetic Disease

遗传病的治疗 遗传病治疗的原则 传统的遗传病的治疗方法 基因治疗
遗传病的治疗 ◼ 前言 ◼ 遗传病治疗的原则 ◼ 传统的遗传病的治疗方法 ◼ 基因治疗

写 医学遗传学的发展使临床诊断和临床检测 技术迅速提高,人们对人类遗传病的研究已经 取得了许多重要成果。遗传病的治疗有了突破 性的进展,已从传统的手术治疗,饮食疗法, 药物疗法等跨入了基因治疗,为遗传病根治开 辟了广阔的前景
前言 医学遗传学的发展使临床诊断和临床检测 技术迅速提高,人们对人类遗传病的研究已经 取得了许多重要成果。遗传病的治疗有了突破 性的进展,已从传统的手术治疗,饮食疗法, 药物疗法等跨入了基因治疗,为遗传病根治开 辟了广阔的前景

遗传病治疗的原如 、遗传病治疗效果的评估 ■单基因病特别是先天性代谢病的治疗按禁其所忌 去其所余和补其所缺的原则进行,即主要采用内 科疗法; ■多基因病利用药物治疗或外科手术治疗; 染色体病则目前无法根治,改善症状也很困难。 只有少数性染色体病,可改善患者的第二特征
遗传病治疗的原则 一、遗传病治疗效果的评估 ◼ 单基因病特别是先天性代谢病的治疗按禁其所忌, 去其所余和补其所缺的原则进行,即主要采用内 科疗法; ◼ 多基因病利用药物治疗或外科手术治疗; ◼ 染色体病则目前无法根治,改善症状也很困难。 只有少数性染色体病,可改善患者的第二特征

二、遗传病疗效的长期评估 遗传病的治疗效果需要有一个谨慎而长期的评价 遗传病治疗的初期效果明显,但长期观察则达不到 预期的目的。 例如:女性半乳糖血症患者在早期的“成功”治疗后 到青春期则发现半乳糖毒性作用导致其卵巢功能早 已丧失
二、遗传病疗效的长期评估 遗传病的治疗效果需要有一个谨慎而长期的评价 ◼ 遗传病治疗的初期效果明显,但长期观察则达不到 预期的目的。 例如:女性半乳糖血症患者在早期的“成功”治疗后, 到青春期则发现半乳糖毒性作用导致其卵巢功能早 已丧失

些遗传病的短期治疗是有效的,长期治疗则会 产生一些不良反应。 例如:珠蛋白生成障碍性贫血患者经输血治疗后会 使患者铁过量; 例如:用凝血因子治疗血友病时,患者会因此产生 针对输入的凝血因子的抗体
◼ 一些遗传病的短期治疗是有效的,长期治疗则会 产生一些不良反应。 例如:珠蛋白生成障碍性贫血患者经输血治疗后会 使患者铁过量; 例如:用凝血因子治疗血友病时,患者会因此产生 针对输入的凝血因子的抗体

众多多基因遗传病的治疗应重视环境条件 在多基因病的治疗中既要考虑遗传条件,也要考 虑到环境条件;而在目前状态下,环境条件的改 善是多基因遗传病治疗中更为重要的一部分 例如:哮喘病人,过敏病人对过敏原的去除; 高血压病患者; 糖尿病患者对饮食的控制
众多多基因遗传病的治疗应重视环境条件 ◼ 在多基因病的治疗中既要考虑遗传条件,也要考 虑到环境条件;而在目前状态下,环境条件的改 善是多基因遗传病治疗中更为重要的一部分。 例如:哮喘病人,过敏病人对过敏原的去除; 高血压病患者; 糖尿病患者对饮食的控制

三、杂合子和症状前患者的治疗 对尚未出现临床表现的杂合子,症状前患者是否 应该实施预防性的治疗措施不能一概而论,取决于: 疾病的严重程度 治疗的近期、远期效果 药物不良反应大小 人们对这种问题的道德取向
三、杂合子和症状前患者的治疗 对尚未出现临床表现的杂合子,症状前患者是否 应该实施预防性的治疗措施不能一概而论,取决于: ◼ 疾病的严重程度 ◼ 治疗的近期、远期效果 ◼ 药物不良反应大小 ◼ 人们对这种问题的道德取向

「四、遗传病治疗的策略 ■针对突变基因的体细胞基因的修饰与改善 针对突变基因转录的基因表达调控; 蛋白质功能的改善; 在代谢水平上对代谢底物或产物的控制; 临床水平的内、外科治疗以及心理治疗等
四、遗传病治疗的策略 ◼ 针对突变基因的体细胞基因的修饰与改善; ◼ 针对突变基因转录的基因表达调控; ◼ 蛋白质功能的改善; ◼ 在代谢水平上对代谢底物或产物的控制; ◼ 临床水平的内、外科治疗以及心理治疗等

传统的传病的治疗方法 、手术治疗 手术矫正 例如:修补和缝合唇裂、腭裂,矫正先天性心脏畸 形及两性畸形等。 器官和组织移植 例如:对重型β地中海贫血患者施行骨髓移植术
传统的遗传病的治疗方法 一、手术治疗 ◼ 手术矫正 例如:修补和缝合唇裂、腭裂,矫正先天性心脏畸 形及两性畸形等。 ◼ 器官和组织移植 例如:对重型β地中海贫血患者施行骨髓移植术
按次数下载不扣除下载券;
注册用户24小时内重复下载只扣除一次;
顺序:VIP每日次数-->可用次数-->下载券;
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)18 遗传疾病的诊断 Diagnosis of Genetic Disease.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)17 出生缺陷 Birth Defect.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)16 遗传与肿瘤发生 Cancer Genetics.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)15 免疫缺陷 immunodeficiency.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)14 畸变染色体引起的疾病 chromosomal disorder.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)13 线粒体疾病 Mitochondrial Disease.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)12 多基因遗传疾病 Polygenetic disorders.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)11 单基因遗传病 Single gene disorders——先天性代谢缺陷(/22).ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)11 单基因遗传病 Single Gene Disorder(1/2).ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)10 人类染色体畸变 chromosome aberration.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)09 人类染色体 human chromosome.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)08 基因变异的群体行为 Population Genetics.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)07 线粒体疾病的遗传 Inheritance of Mitochondrail diseases.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)06 疾病的多基因遗传 Polygenic Inheritance.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)05 疾病的单基因遗传 Monogenic Inheritance.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)04 基因突变的分子细胞生物学效应.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)03 基因突变 Gene Mutation.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)02 人类基因 human gene.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)01 医学遗传学的基本概念 Introduction to Medical Genetics.ppt
- 复旦大学:《医学遗传学》精品课程教学资源(参考资料)研究史话.docx
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》精品课程PPT教学课件(八年制)20 遗传疾病的咨询 Genetic Counseling.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)01医学遗传学绪论 introduction to medical Genetics.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)02人类基因 human gene.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)03基因突变 Gene Mutation.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)04基因突变的分子细胞生物学效应 cellular effects of gene mutation.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)05疾病的单基因遗传 Monogenic Inheritance.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)06疾病的多基因遗传 Monogenic Inheritance.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)07线粒体疾病的遗传 Inheritance of Mitochondrail Diseases.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)08基因变异的群体行为 Population Genetics.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)09人类染色体 human chromosome.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)10人类染色体畸变 chromosome aberration.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)11单基因遗传病 Single Gene Disorde(B).ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)12多基因遗传疾病 Polygenetic disorders.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)13线粒体病 mitochondrial diseases.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)14畸变染色体引起的疾病 chromosomal disorder.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)15免疫缺陷 immunodeficiency.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)16肿瘤遗传学——遗传与肿瘤发生 Cancer Genetics.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)17 出生缺陷 Birth Defects.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)18遗传疾病的诊断——疾病的产前诊断 Prenatal Diagnosis of Disease.ppt
- 复旦大学上海医学院:《医学遗传学 Medical Genetics》课程PPT教学课件(英文)19遗传疾病的治疗——基因治疗 Gene Therapy.ppt