上海交通大学：《生物技术与人类》通识课程教学资源（课堂讨论PPT）生物技术药物及应用

生物技术药物及应用 刘力5131719021药学院

ugplan/Ti 翻 910-31.12. 背景概述 发展历程 应用简介 翻 研究方向

发展历程 研究方向 背景概述 应用简介

背景概述 定义 广义是指所有以生物质为原料的各种生物活性物质及其人工合 成类似物、以及通过现代生物技术制得的药物。 狭义是指利用生物体、生物组织、细胞及其成分，综合应用化 学、生物学和医药学各学科原理和技术方法制得的用于预防、 诊断、治疗和康复保健的制品

定义 背景概述 广义是指所有以生物质为原料的各种生物活性物质及其人工合 成类似物、以及通过现代生物技术制得的药物。 狭义是指利用生物体、生物组织、细胞及其成分，综合应用化 学、生物学和医药学各学科原理和技术方法制得的用于预防、 诊断、治疗和康复保健的制品

背景概述 分类 基因工程药物，应用基因工程和蛋白质工程技术制造的重组活 性蛋白、多肽及其修饰物，如治疗蛋白、抗体、疫苗、连接蛋 白、融合蛋白和可溶性受体等； 基因药物，核酸类药物，治疗基因、反义核酸和核酶等： 干细胞治疗，使用干细胞给病人治疗的方法，这是生物技术药 物富有发展前景的重要领域

分类 背景概述 基因工程药物，应用基因工程和蛋白质工程技术制造的重组活 性蛋白、多肽及其修饰物，如治疗蛋白、抗体、疫苗、连接蛋 白、融合蛋白和可溶性受体等； 基因药物，核酸类药物，治疗基因、反义核酸和核酶等； 干细胞治疗，使用干细胞给病人治疗的方法，这是生物技术药 物富有发展前景的重要领域

背景概述 特点 剂量小，活性高 分子结构复杂，分子量一般较大 稳定性较差，易失活或分解，体内半衰期短 安全性较高 具有种属特异性 具有免疫原性 多效性和网络效应

特点 背景概述 剂量小，活性高 分子结构复杂，分子量一般较大 稳定性较差，易失活或分解，体内半衰期短 安全性较高 具有种属特异性 具有免疫原性 多效性和网络效应

>生物技术药物与化学药物的区别 比较项目 化学药物 生物技术药物 生产方法 一般通过化学合成 生物体合成或生物技术合成 合成路线长，总产率较低 生物转化效率较高 相对分子质量 大多100,000 分子结构 一般较简单 大多较复杂 容易用特定的结构式表示 部分药物难以用结构式准确表示 化学稳定性 相对较好 对光、热、pH敏感 大多易失活或降解 疗效和特异性 疗效较好 疗效较好 特异性不高，副作用较强 特异性高，副作用一般较小 免疫原性 一般不显著 较显著 阿司匹林(aspirin) 重组人胰岛素(insulin) 代表药物 OCOCHa (51aa,5.8kDa,由A、B两条肽链通 COOH 过两个二硫键连接)

发展历程 历史 1973年，美国科学家Cohen和Boyer发明了重组DNA技术 揭开了基因工程技术的序幕。 1977年，Hirose和Itakura用基因工程法表达了人生长抑素， 标志着基因工程药物开始走向实用化阶段。 1982年，美国和英国批准之前获得成功的重组人胰岛素上市。 这是生物技术制药的里程碑， 随后，干扰素、白细胞介素、集落刺激因子(G-CSF)、人 生长激素、促红细胞生成素(EPO)等相继问世

历史 发展历程 1973 年，美国科学家Cohen 和Boyer 发明了重组DNA 技术 揭开了基因工程技术的序幕。 1977年，Hirose 和Itakura 用基因工程法表达了人生长抑素， 标志着基因工程药物开始走向实用化阶段。 1982 年，美国和英国批准之前获得成功的重组人胰岛素上市。 这是生物技术制药的里程碑。 随后，干扰素、白细胞介素、集落刺激因子（G－CSF）、人 生长激素、促红细胞生成素（EPO）等相继问世

发展历程 现状 目前有150多个生物技术药物上市，生物技术药物销售收入已 连续多年保持了15%以上的增速 主要发达国家对生物技术寄托了很大的期望。美国和欧盟等都 将生物技术作为国家优先发展领域。 我国生物技术制药的研究和开发起步较晚，基础较差，但是通 过跟踪仿制，发展迅速，已初具规模

现状 发展历程 目前有150多个生物技术药物上市，生物技术药物销售收入已 连续多年保持了15%以上的增速 主要发达国家对生物技术寄托了很大的期望。美国和欧盟等都 将生物技术作为国家优先发展领域。 我国生物技术制药的研究和开发起步较晚，基础较差，但是通 过跟踪仿制，发展迅速，已初具规模

900 840135 800 年相售额 30 700 年增长率 660 25 600 550 0 9 400 324 15 271 227 196 10 200 149 91 108 11 B4 100 5 9801841996198%199719581938200D20012002200g2004200028062007 0 年份 图1全球生物制药（基因工程药物）市场的增长曲线

研究方向 肿瘤 在全世界肿瘤死亡率居首位，肿瘤是多机制的复杂疾病，目前 仍用早期诊断、放疗、化疗等综合手段治疗。 今后10年抗肿瘤生物药物会急剧增加。如应用基因工程抗体抑 制肿瘤，应用导向L-2受体的融合毒素治疗CTCL肿瘤，应用基 因治疗法治疗肿瘤如应用-干扰素基因治疗骨髓瘤)。基质金 属蛋白酶抑制剂(TNMPs)可抑制肿瘤血管生长，阻止肿瘤生长 与转移。这类抑制剂有可能成为广谱抗肿瘤治疗剂

肿瘤 研究方向 在全世界肿瘤死亡率居首位，肿瘤是多机制的复杂疾病，目前 仍用早期诊断、放疗、化疗等综合手段治疗。 今后10年抗肿瘤生物药物会急剧增加。如应用基因工程抗体抑 制肿瘤，应用导向IL-2受体的融合毒素治疗CTCL肿瘤，应用基 因治疗法治疗肿瘤(如应用γ-干扰素基因治疗骨髓瘤)。基质金 属蛋白酶抑制剂(TNMPs)可抑制肿瘤血管生长，阻止肿瘤生长 与转移。这类抑制剂有可能成为广谱抗肿瘤治疗剂