复旦大学：《细胞与医学遗传学——基因诊断基因治疗》电子讲义_第二部分 基因治疗 第五章 基因治疗的临床思路

第五章基因治疗 的临床思路 基因治疗的临床思路 任何尝试用于转基因治疗的遗传病都必须具备以下这些基本条 件 (1)缺陷基因已被分离、定性 (2)已获得基因的cDNA克隆 (3)遗传病危害严重而没有其他治疗方法可以选择 (4)疾病的生化基础比较明确,以确保基因的导入能纠正原有 的缺陷而不会产生其他的表型异常 (5)要有适当的靶细胞作为基因导入的对象,在体内这些组织 具有相当长的寿命或具有复制(分裂)的潜能。 (6)有体外培养和动物试验等方面的足够资料,以保证其安全、 可靠性 常见疾病的基因治疗策略 遗传性疾病

第五章 基因治疗 的临床思路 基因治疗的临床思路 任何尝试用于转基因治疗的遗传病都必须具备以下这些基本条 件： （1）缺陷基因已被分离、定性； （2）已获得基因的cDNA克隆； （3）遗传病危害严重而没有其他治疗方法可以选择； （4）疾病的生化基础比较明确，以确保基因的导入能纠正原有 的缺陷而不会产生其他的表型异常； （5）要有适当的靶细胞作为基因导入的对象，在体内这些组织 具有相当长的寿命或具有复制（分裂）的潜能。 （6）有体外培养和动物试验等方面的足够资料，以保证其安全、 可靠性。 常见疾病的基因治疗策略 遗传性疾病

隐性遗传病 用正常基因置换致病基因而达到完全校正 导入正常基因序列以达到暂时性校正 显性遗传病 用正常基因置换致病基因而达到完全校正 使有害基因失活而达到暂时性校正(如用反义技术、核酶等) 在某些情况下可导入正常基因加以校正(如LDL受体) 肿瘤 杀伤肿瘤细胞(如利用自杀基因,激活免疫系统及保护正常细 胞免受化疗药物的损伤等) -使癌基因失活(反义技术、核酶)或增加抑癌基因的表达 传染病 杀伤传染源(免疫法、自杀基因) -使传染源失活(反义技术、核酶、核酸陷井) 其它疾病 导入药物基因(药物释放)如激素、细胞因子 活有害基因产物(反义技术、核酶、核酸陷井) 杀伤策略如减少特异细胞群 回目录上一章下一章

--隐性遗传病 --用正常基因置换致病基因而达到完全校正 --导入正常基因序列以达到暂时性校正 --显性遗传病 --用正常基因置换致病基因而达到完全校正 --使有害基因失活而达到暂时性校正（如用反义技术、核酶等） --在某些情况下可导入正常基因加以校正（如 LDL 受体） 肿瘤 --杀伤肿瘤细胞（如利用自杀基因，激活免疫系统及保护正常细 胞免受化疗药物的损伤等） --使癌基因失活（反义技术、核酶）或增加抑癌基因的表达 传染病 --杀伤传染源（免疫法、自杀基因） --使传染源失活（反义技术、核酶、核酸陷井） 其它疾病 --导入药物基因（药物释放）如激素、细胞因子 --失活有害基因产物（反义技术、核酶、核酸陷井） --杀伤策略如减少特异细胞群 回目录 上一章 下一章