安徽医科大学基础医学院：《分子生物学》课程教学资源（PPT课件讲稿）第9章 基因治疗

第九章基因治疗 概念： 经典的基因治疗：指正常的基因整合入细胞 基因组以校正或置换致病基因的一种治疗方 法。 广义的基因治疗：将某种遗传物质转移到患 者细胞内，使其在体内发挥作用，以达到治 疗疾病目的的方法

第九章 基因治疗 一、概念： ◼ 经典的基因治疗：指正常的基因整合入细胞 基因组以校正或置换致病基因的一种治疗方 法。 ◼ 广义的基因治疗：将某种遗传物质转移到患 者细胞内，使其在体内发挥作用，以达到治 疗疾病目的的方法

基因治疗分类 体细胞(somatic cell) 只限于某一体细胞的 基因治疗 基因的改变 ÷只限于某个体的当代 对缺陷的生殖细胞进 生殖细胞(germline) 行矫正 基因治疗 当代及子代

▪基因治疗分类 ➢ 体细胞(somatic cell) 基因治疗 ➢ 生殖细胞(germline) 基因治疗 ❖ 只限于某一体细胞的 基因的改变 ❖ 只限于某个体的当代 ❖ 对缺陷的生殖细胞进 行矫正 ❖ 当代及子代

1973年第一例人体实验 1978年第二例基因治疗实验 基因治疗动物实验广泛开展 Dr Anderson(1980)首先阐明 基因治疗前景和发展方向 Rosenberg(1990)利用逆转录 病毒将基因导入肿瘤浸润淋巴细胞 (TIL) ,并将TIF输回体内，TIF集中 在肿瘤部位，表达neoR

1973年第一例人体实验 1978年第二例基因治疗实验 基因治疗动物实验广泛开展 Dr Anderson（1980）首先阐明 基因治疗前景和发展方向 Rosenberg（1990）利用逆转录 病 毒 将 基 因 导 入 肿 瘤 浸 润 淋 巴 细 胞 （TIL），并将TIF输回体内，TIF集中 在肿瘤部位，表达neoR

1990年9月14日：第一例正式批准的基因治 疗实验开始进行 (美国 世界上开展基因治疗最早的国家 大规模进行基因治疗临床实验必须经历以下阶段： 体外试验和动物试验 I期临床试验 6--10名志愿者 I期临床试验 20-30名志愿者 期临床试验 充分分疗效、安全性 中国 1991年7月开始进行基因治疗试验

1990年9月14日：第一例正式批准的基因治 疗实验开始进行 （美国，世界上开展基因治疗最早的国家） 大规模进行基因治疗临床实验必须经历以下阶段： 体外试验和动物试验 I期临床试验——6---10名志愿者 II期临床试验——20---30名志愿者 III期临床试验——充分分析疗效、安全性 中国 1991年7月开始进行基因治疗试验

一、基因治疗的策略 The Strategy of Gene Therapy

一、基因治疗的策略 The Strategy of Gene Therapy