上海第二医科大学：新药临床试验的生物统计学指导原则（苏炳华）

新临床試验的生物统计学 指导原则 苏炳华 教授 上海第二医科大学 生物统计学教研室

新药临床试验的生物统计学 指导原则 苏炳华 教授 上海第二医科大学 生物统计学教研室

郑筱萸主编 《化学药品和治疗用生物制品研究指导原则》 (试行) 北京中国医药科技出版社 2002.5第一版.P85-P97

郑筱萸主编 《化学药品和治疗用生物制品研究指导原则》 （试行） 北京.中国医药科技出版社 2002.5 第一版. P85-P97

按照国家药品监督管理局的要求,本指导原则应引进 先进的思想和现代方法,与国际接轨,又需结合我国 实际,具有连续性、前瞻性和可操作性。 依据的文件: (1)《中华人民共和国药品管理法》 2)《新药审批办法》 (3)《药品临床试验管理规范》 (4) ICH-E9. Statistical Principles for clinical Trials. 1998.2 (5 FDA. Guideline for Format and content of clinical and Statistical Sections of an Application. 1988.7 (6) FDA-Docket No, 97D-0188 International Conference on Harmonisation Draft Guidelines on general Considerations for Clinical Trials; Availbility 1997.5

按照国家药品监督管理局的要求，本指导原则应引进 先进的思想和现代方法，与国际接轨，又需结合我国 实际，具有连续性、前瞻性和可操作性。 ◼ 依据的文件： （1）《中华人民共和国药品管理法》 （2）《新药审批办法》 （3）《药品临床试验管理规范》 （4） ICH-E9. Statistical Principles for Clinical Trials. 1998.2 （5） FDA. Guideline for Format and content of Clinical and Statistical Sections of an Application. 1988.7 （6） FDA-Docket No.97D-0188. International Conference on Harmonisation;Draft Guidelines on General Considerations for Clinical Trials;Availbility.1997.5

前言 1.生物统计学在临床试验中有着重要的作用。 新药临床试验必须遵守《中华人民共和国药品管理 法》、《新药审批办法》、《药品临床试验管理规 范》以及其它相关规定

1. 生物统计学在临床试验中有着重要的作用。 2. 新药临床试验必须遵守《中华人民共和国药品管理 法》、《新药审批办法》、《药品临床试验管理规 范》以及其它相关规定。 一 、前言

、前言 1.适用范围 本指导原则适用于新药Ⅱ期和Ⅲ期临床试验 I期与Ⅳ期临床试验可以参照执行

1．适用范围 本指导原则适用于新药Ⅱ期和Ⅲ期临床试验， Ⅰ期与Ⅳ期临床试验可以参照执行。 一 、前言

前言 2.生物统计学专业人员的职责 新药临床试验中所有的统计学工作,需由 有资格的生物统计学专业人员负责。他们与临 床试验的研究者合作,确保本原则得以贯彻执

2．生物统计学专业人员的职责 新药临床试验中所有的统计学工作，需由 有资格的生物统计学专业人员负责。他们与临 床试验的研究者合作，确保本原则得以贯彻执 行。 一、前言

、前言 具体职责 1.试验方案( protocol)的制定和修订 2.病例报告表( case report form,CRF)的设计 3.数据管理( data management)等 4.负责制定统计分析计划( statistical analysis plan)

具体职责 1. 试验方案 (protocol)的制定和修订 2. 病例报告表(case report form, CRF)的设计 3. 数据管理(data management)等 4. 负责制定统计分析计划(statistical analysis plan) 一、前言

前言 5.完成临床试验资料的统计分析 6.提供试验结果的统计学分析报告和解释 7.协助主要研究者( principal investigator)完成临 床试验的总结报告( clinical study report)

5. 完成临床试验资料的统计分析 6. 提供试验结果的统计学分析报告和解释 7. 协助主要研究者(principal investigator)完成临 床试验的总结报告(clinical study report)。 一、前言

前言 3.统计学方法与统计软件 新药临床试验所用的统计学方法必须是国内外 认可的统计方法 统计软件须是国内外通用的统计分析软件

3．统计学方法与统计软件 新药临床试验所用的统计学方法必须是国内外 认可的统计方法。 统计软件须是国内外通用的统计分析软件。 一、前言

二、整个临床试验需考虑的问题 1.观察指标 观察指标是指能反映新药疗效( effectiveness)或安全 性( safety)的观察项目。 1)数值变量 )分类变量

1．观察指标 观察指标是指能反映新药疗效(effectiveness)或安全 性(safety)的观察项目。 1) 数值变量 2) 分类变量 二、整个临床试验需考虑的问题