石河子大学：《流行病学》课程教学资源（实习指导）临床试验设计

实习16临床试验设计命 实习16 临床试验设计 【目的】掌握流行病学实验性研究的基本原理及方法：学习循证医学的应用， 【时间】3些时 【内容】很显然，医务人员想提供最好的医疗，病人想得到最好的治疗，所以了 解一种干预措施是否有效对临床决策(clinical decision)极为重要。但成功的临床决 策是十分复杂的，而学习循证医学(evidence based medicine,EBM)的方法是进行脸 床决策的前提，开展EBM的主要目的是为了寻找最好的证据用于临床实践。EBM 即遵循证据的医学，它提倡把个人的临床实践和经验与从外部得到的最佳的临床证 据结合起来，从而做出最好的决策，即EBM强调临床证据，而不赞成仅仅简单地根 据直觉得到的非系统的临床经验及疾病的病理生理机制制定疾病的防治措施：而临 床试验(clinical trial)是实验性研究(experimental study)中的一类，是在临床上用来 判定药物或疗法是否安全有效的医学研究，随机对照试验(randomizedooled tial,RCT)是临床试验中的一种类型。从理论上讲RCT可以使两组（实验组和对 照组)间除了研究因素以外的各种因素（如临床特征，预后及其他因素等）分布均衡， 可以认为真正意义上的RCT是各种临床疗效考核方法中论证强度最高、最能真实 地反映研究因素临床疗效的一种试验方法 个课题1】更昔洛韦与阿昔洛韦治疗带状胞疹的临床评价。 更背洛韦(Ganciclovir,简称为A药)，是合成的核许类抗由毒药，洗择性物制 疱疹病毒复制。对单纯疱疹病毒(HSV),巨细胞病毒(CMV),EB病毒(EBV),水痘 带状疱疹病毒(VZW),人类疱疹病毒-6(HSV-VI),乙肝柄毒(HBV),腺病毒 (ADV),痘病毒(VAC),及人类乳头瘤病毒(HPV)等均有很强的抗病毒作用。为了 评价A药治疗带状疱疹的疗效和安全性，研究者于1999年4月至2001年4月应月 某药业有限公司生产的注射用A药和注射用阿昔洛韦（简称为B药）治疗带状疱疹 以评价其疗效和安全性，现报告如下： 一，别与方法 病例病例均采用某高等医学院校附属医院皮肤性病科门诊及住院疲人，选择临 床上典型发作的、可见的、疼痛性皮肤粘膜损害，病程在7天内，1周内未服用过或 外用过抗病毒药物。排除肝肾功能不全，以及对A药、B药过敏或不能耐受者，妊娠 和哺乳期妇女，免疫功能低下或全身衰竭者不作治疗对象。按病情评分标准对皮损 局部自觉症状（痛、痒，烧灼感），全身症状（头痛、发热、乏力等），皮疹特征（大小、形 态、数目、周围红肿)，附近淋巴结肿大等作病情严重程度的临床评分：0=无：1=轻 ·105

户流行稍学实习指导 度：2=中度：3=重度，同时记录不良反应。 方法：将符合入选标准的带状疱疹患者358例随机分成两组，分别给子某药业有 限公司生产的A药（批号990401-010103）250 mg Bid,静脉滴注，和同一药业有限公 司生产的B药（批号981205010123）250mgq8h,静脉滴注，疗程均为7天，在治疗前 和治疗后各检查血常规、AST、ALT一次。于用药后1d,2d,3d,5d,7观察患者止 痛，止抱、结痂的天数，并注意不良反应，未愈者继续随访。 疗效判定标准：痊愈：皮疹完全消退，疗效指数100%：显效：皮疹大部分消退，局 部疼痛明显减轻，疗效指数>60%：有效：皮疹部分消退，局部疼痛减轻，疗效指数 20%~60%:无效：皮疹小部分消退或加重，局部疼痛无减轻，疗效指数0.05 男/女性别比 96/86 90/86 0.09>>0.05 病程(d) 5 1.9 4.6 2.03.77 >0.05 治疗前病情评分14.72.9 14.2 2.8 2.72>0.05 ·男/女性别比用X检验，其余用方差分析 疗效分析：A药的平均止痛、止疱、结痂时间比B药缩短，尤以止痛时间平均为 2(P<0.01)最明显，结痛、止疱时间也明显缩短。因而，诚轻了患者疼痛程度，缩 短了病程，大大提高了痊愈时间，见表16-2，表16-3。 表162两药治疗带状疱疹症状、体征消退时间比较 组别n 止痛时间(d)止疱时间(d)结痂时间(d) SD SD SD A药1822.11.0 401.9492,1 B药1764.62.35.41.95.31.6 179 48 4.09 <0.01 <0.01 <0.05 ·106·

实习16临床试验设计 表16-3两药治疗带状疱疹疗效的比较 组别 n 整愈显效有效无效总有效率(%) A药182 50 106 26 0 85.7 B药 17640 77 55 4 66.4 ridit分析：Z=3.27P0.05),差异无显著 性，除以上3例外所有病例在治疗前后血常规、AST、ALT无明显变化。 问题1,1本研究的研究目的是否明确？研究因素是什么？ 问题1.2 本研究的研究对象是什么？其纳入标准和排除标准是否明确 问题1.3如何用随机化方法对358例研究对象进至 分组 问晒L.:本研究的效应指标是什么？其客型性行少而7 问题1.5 试比较两药在治疗带状疱疹时的疗效。 问题1,6本研究对照药物选择是否合活？ 问题1.7如何说明A药疗效肯定而非心理安慰作用？ 问题1.8本研究设计有何不足，还需要弥补哪些内容？

问题 1.8