《改变生活的生物技术》课程教学资源（阅读材料）基因治疗技术

基因治疗技术 宁显成13301030037 定义:基因治疗( gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞, 以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病’以达到治疗目的。也就 是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中 使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说’基因治疗还可包 括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。 外基B导入 临床治疗 基本信息:基因治疗遗传病的基因治疗( Gene Therapy)是指应用 基因工程技术将正常基因引入患者细胞内,以纠正致病基因的缺陷而 根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因’也可以是 用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位,以替代缺陷基因来 发挥作用。基因是携带生物遗传信息的基本功能单位,是位于染色 体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的 技术方法或载体,目前基因转移的方法分为生物学方法丶物理方法和 化学方法。腺病毒载体是日前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基

基因治疗技术 宁显成 13301030037 定义：基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞， 以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就 是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中， 使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包 括从 DNA 水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。 基本信息：基因治疗遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用 基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正致病基因的缺陷而 根治遗传病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是 用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来 发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色 体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的 技术方法或载体，目前基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和 化学方法。腺病毒载体是目前基因治疗最为常用的病毒载体之一。基

因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人 体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用·从而达到治疗疾病目 的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同:一般意义上疾 病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状’而基因治疗针对的 是疾病的根源-异常的基因本身。基因治疗有二种形式:一是体细胞 基因治疗’正在广泛使用;二是生殖细胞基因治疗·因能引起遗传改 变而受到限制 编码链(非转录链) 外显子 非码链(转录链) saurmmiir RNA 1.转录scAP Pr(A)加尾 2BNA加工和剪切 DAAAA3 3.转运 AAAA3 胞质 4翻泽 s686686 AAAA3' 5.蛋白质组装 器 考医网 nekaori. com 治疗方法:1免疫治疗:免疫基因治疗是把产生抗病毒或肿瘤免 疫力的对应与抗原决定族基因导入机体细胞,以达到治疗目的。如细 胞因子( cytokine)基因的导入和表达等

因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人 体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目 的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾 病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的 是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞 基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改 变而受到限制 。 治疗方法：1 免疫治疗：免疫基因治疗是把产生抗病毒或肿瘤免 疫力的对应与抗原决定族基因导入机体细胞，以达到治疗目的。如细 胞因子(cytokine)基因的导入和表达等

2耐药治疗∶耐药基因治疗是在肿瘤治疗时’为提高机体耐受化 疗药物的能力’把产生抗药物毒性的基因导入人体细胞,以使机体耐 受更大剂量的化疗。如向骨髓干细胞导入多药抗性基因中的mdr-1° 基因治疗的应用:基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威 胁严重的疾病’包括:遗传病(如血友病丶囊性纤维病丶家庭性高胆 固醇血症等)丶恶性肿瘤丶心血管疾病丶感染性疾病(如艾滋病丶类 风湿等)

2 耐药治疗：耐药基因治疗是在肿瘤治疗时，为提高机体耐受化 疗药物的能力，把产生抗药物毒性的基因导入人体细胞，以使机体耐 受更大剂量的化疗。如向骨髓干细胞导入多药抗性基因中的 mdr-1。 基因治疗的应用：基因治疗目前主要是治疗那些对人类健康威 胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆 固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类 风湿等）