上海交通大学：《遗传学与社会》课程教学资源（学生报告）基因治疗的发展现状与展望

基因治疗 的发展现 状和展望 7

基因治疗 的发展现 状和展望

基因治疗的发展现状和展望 outline 01基因治疗 02基因治疗的 03基因治疗的 04总结与讨 简介及发展史 现状 展望 论

基因治疗的发展现状和展望 02基因治疗的 现状 01 基因治疗 简介及发展史 03基因治疗的 展望 04 总结与讨 论 outline

? 什么是基因治疗？ 7 钟线 倒证

Program Process 转移 表达 安全 措施 Step 1 Step2 Step 3 Procedure 1.获得治疗性基因 4.选择基因转移方法 2.选择基因载体 5.选择鉴定转导细胞 3.选择靶细胞 6.回输体内

Program Process Step 1 Step 2 Step 3 转移 表达 安全 措施 Procedure 1.获得治疗性基因 2.选择基因载体 3.选择靶细胞 4.选择基因转移方法 5.选择鉴定转导细胞 6.回输体内

基因转移 ·第一步是特异正常基因的合成，包括目标基因分离克隆、 PCR聚合酶链式反应等方法。 ·第二部是外源基因的转移，包括电穿孔法、直接显微注 射法、化学法等。 ·我们最常见、最熟悉的就是PC技术和显微注射法

基因转移 • 第一步是特异正常基因的合成，包括目标基因分离克隆、 PCR聚合酶链式反应等方法。 • 第二部是外源基因的转移，包括电穿孔法、直接显微注 射法、化学法等。 • 我们最常见、最熟悉的就是PCR技术和显微注射法

回输体内 ·医生可以选择体内或者体外治疗。 两者各有优劣，后者是对全身性表现症状的治疗更彻底 而前者对局部表现基因缺陷或表达错误的疾病治疗更有 针对性，例如肿瘤

回输体内 • 医生可以选择体内戒者体外治疗。 • 两者各有优劣，后者是对全身性表现症状的治疗更彻底， 而前者对局部表现基因缺陷戒表达错误的疾病治疗更有 针对性，例如肿瘤

基因修正和基因置换 基因操作 基因增强和基因失活 分类 生殖细胞治疗 靶细胞 体细胞治疗 ●●●●●

分类 基因操作 靶细胞 …… 基因修正和基因置换 基因增强和基因失活 生殖细胞治疗 体细胞治疗

发展史 (1980-1989年) 准备期 (1990-1995年) 狂热期 (1996年至今) 理性期 WWw.1PPT.COM

（1980 -1989年） 准备期 （1990 -1995年） 狂热期 （1996年至今 ） 理性期 収展史

准备期间(1980-1989年) 基因治疗的“禁锢时代” ·直到20世纪80年代末，美国FDA才同意先将载体导入作 为“基因标记”的临床试验，随后正式批准治疗性临床 试验。 ·科学家们进行了大量的研究工作，同时也在舆论上做了 很多准备工作

准备期间（1980-1989年） • 基因治疗的 “禁锢时代” • 直到20世纪80年代末，美国FDA才同意先将载体导入作 为“基因标记”的临床试验，随后正式批准治疗性临床 试验。 • 科学家们迚行了大量的研究工作，同时也在舆论上做了 很多准备工作

狂热期(1990-1995年) 世界上第一例基因治疗成功的病例 ·自此，全世界掀起了基因治疗研究的热潮。这种狂热也 从国外传至国内。 这次治疗也由此戒为 世界基因疗法 历史上标志性的事件 并由此数开了基因学法 究和开发的字幕， 基因疗法地从此点燃了 类战胜疾店的新希望 1990年安德森博士和患者4岁 2003年患者17岁

狂热期（1990-1995年） • 世界上第一例基因治疗成功的病例 • 自此，全世界掀起了基因治疗研究的热潮。这种狂热也 从国外传至国内